9.3 Bioteknologi i medisin

Medisin i en ny tidsalder

Forestill deg at du har diabetes og trenger insulin for å overleve. For noen tiår siden kom insulinet ditt fra griser og kyr -- utvunnet fra slakteavfall, renset, og håpet var at kroppen din ikke reagerte allergisk. I dag produseres nesten alt insulin av bakterier som har fått det menneskelige insulingenet satt inn i DNA-et sitt. Insulinet er identisk med det kroppen din selv lager. Billigere, tryggere, og tilgjengelig i ubegrensede mengder.

Dette er bare begynnelsen på historien om bioteknologi i medisin. I dag brukes bioteknologi til å produsere hundrevis av ulike medisiner, utvikle vaksiner på rekordtid, behandle arvelige sykdommer som tidligere var uhelbredelige, og skreddersy behandling til den enkeltes genetiske profil. Medisinsk bioteknologi har forandret helsevesenet dramatisk.

De viktigste områdene innen medisinsk bioteknologi er produksjon av rekombinante proteiner som insulin og veksthormoner, mRNA-vaksiner som ble verdens håp under COVID-19-pandemien, genterapi for arvelige sykdommer, monoklonale antistoffer mot kreft og autoimmune sykdommer, stamcelleforskning med potensial for å reparere skadet vev, og persontilpasset medisin som bruker din genetiske profil til å finne den beste behandlingen for akkurat deg.

La oss dykke dypere inn i hver av disse.

Rekombinante proteiner -- kroppens egen medisin

Rekombinante proteiner er proteiner som produseres ved å sette et menneskelig gen inn i en vertsorganisme -- som regel bakterier, gjærceller eller dyreceller. Vertsorganismen leser genet og produserer det ønskede proteinet, som deretter renses og brukes som medisin.

Det mest kjente eksempelet er insulin, som har blitt produsert i E. coli-bakterier siden 1982. Men listen er lang. Veksthormon, som tidligere måtte utvinnes fra hypofysen til døde mennesker -- med risiko for å overføre dødelige sykdommer -- produseres nå trygt i genmodifiserte bakterier. Koagulasjonsfaktorer for behandling av hemofili (blødersykdom) lages i dyreceller. Erytropoietin (EPO), som stimulerer produksjonen av røde blodceller og brukes til å behandle blodmangel hos nyrepasienter, er et annet viktig rekombinant protein.

Men så kom mRNA-vaksinene og tok verden med storm. Under COVID-19-pandemien ble en helt ny type vaksine utviklet på rekordtid. mRNA-vaksiner inneholder syntetisk mRNA som koder for et protein fra viruset -- i dette tilfellet piggproteinet til SARS-CoV-2. mRNA-et pakkes inn i bittesmå fettdråper kalt lipidnanopartikler, som beskytter det og hjelper det å komme inn i cellene dine. Når cellene leser mRNA-et, produserer de virusproteinet, immunforsvaret gjenkjenner det som fremmed og lager antistoffer. Viktig: mRNA-et brytes raskt ned av kroppen og endrer ikke DNA-et ditt.

Det revolusjonerende var hastigheten. Tradisjonelle vaksiner krever dyrking av virus og tar mange år å utvikle. mRNA-vaksiner trenger bare gensekvensen til viruset. Da Kinas forskere delte SARS-CoV-2-sekvensen i januar 2020, begynte utviklingen umiddelbart. Under ett år senere var de første vaksinene godkjent. Teknologien har potensial for å brukes mot kreft, influensa og mange andre sykdommer.

Reparere gener, bekjempe kreft

Hva om du ikke bare kunne behandle symptomene på en arvelig sykdom, men faktisk reparere det defekte genet som forårsaker den? Det er løftet bak genterapi.

Somatisk genterapi innebærer at man korrigerer eller erstatter defekte gener i en pasients kroppsceller. Ordet «somatisk» betyr at det gjelder vanlige kroppsceller -- ikke kjønnsceller. Det betyr at endringene ikke arves til neste generasjon. Bare pasienten selv påvirkes. Ofte brukes en ufarliggjort virusvektor til å frakte det friske genet inn i pasientens celler. Viruset er programmert til å levere genet, men kan ikke formere seg eller gjøre skade. Genterapi brukes i dag mot sykdommer som sigdcelleanemi, hemofili og visse former for blindhet.

En annen spennende tilnærming i kampen mot kreft er monoklonale antistoffer. Du vet at kroppen din lager antistoffer for å bekjempe infeksjoner. Monoklonale antistoffer er laboratorieproduserte antistoffer som er designet for å gjenkjenne og binde seg til ett spesifikt molekyl. I kreftbehandling kan de binde seg til proteiner på overflaten av kreftceller og markere dem for immunforsvaret. Noen monoklonale antistoffer leverer også giftstoffer direkte til kreftcellen. Medisinen Herceptin brukes for eksempel mot en bestemt type brystkreft, mens Keytruda brukes i immunterapi der den hjelper immunforsvaret med å gjenkjenne og angripe kreftceller. Monoklonale antistoffer brukes også mot autoimmune sykdommer som revmatoid artritt.

Stamceller og skreddersydd medisin

Tenk deg at du kunne reparere et skadet hjerte, dyrke nye nerveceller for en pasient med ryggmargsskade, eller erstatte ødelagte insulinproduserende celler hos en diabetiker. Stamceller gir håp om alt dette.

Stamceller er spesielle celler som kan utvikle seg til mange ulike celletyper. Det finnes tre hovedtyper. Embryonale stamceller hentes fra tidlige embryoer på blastocyststadiet og er pluripotente -- de kan bli alle celletyper i kroppen. Adulte stamceller finnes i voksne kropper, for eksempel i benmarg, men kan bare utvikle seg til noen få celletyper. Den tredje typen er induserte pluripotente stamceller (iPSC) -- vanlige kroppsceller som forskere har omprogrammert til å oppføre seg som embryonale stamceller. Denne oppdagelsen ble gjort av Shinya Yamanaka, som fikk Nobelprisen i 2012. iPSC er spesielt lovende fordi man kan lage dem fra pasientens egne celler, noe som unngår både de etiske problemene med embryoer og risikoen for avstøtningsreaksjoner.

Den ultimate drømmen er persontilpasset medisin -- også kalt farmakogenomikk. Ideen er å bruke din genetiske informasjon til å skreddersy behandlingen til akkurat deg. En gentest kan avsløre hvilke medisiner som virker best for deg og hvilke som kan gi bivirkninger. I kreftbehandling kan man analysere mutasjonene i svulsten din og velge medisiner som er rettet mot akkurat disse mutasjonene. Brystkreftmedisinen Herceptin virker for eksempel bare på svulster som er HER2-positive.

Også fosterdiagnostikk har blitt revolusjonert. Med en enkel blodprøve fra mor -- en såkalt NIPT-test -- kan man i dag oppdage kromosomfeil hos fosteret, som for eksempel Downs syndrom, uten invasive prosedyrer.

Oppsummering

I dette kapittelet har du sett hvordan bioteknologi har forvandlet medisinens verden. Du har lært at rekombinante proteiner -- som insulin, veksthormon, koagulasjonsfaktorer og EPO -- produseres av genmodifiserte organismer og brukes som livsviktige medisiner.

Du har forstått hvordan mRNA-vaksiner virker: syntetisk mRNA instruerer kroppens celler til å lage et virusprotein, immunforsvaret trenes opp, og mRNA-et brytes raskt ned uten å endre DNA. Du vet at denne teknologien gjorde det mulig å utvikle COVID-19-vaksiner på under ett år.

Du har lært om genterapi -- der defekte gener korrigeres i kroppsceller -- og om monoklonale antistoffer som brukes i kreft- og autoimmunbehandling. Du kjenner de tre typene stamceller: embryonale, adulte og iPSC. Og du har sett at persontilpasset medisin bruker genetisk informasjon til å skreddersy behandling for den enkelte pasient.